Pētījums par zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai Latvijā

5. oktobrī plkst. 15.00 Rīgas Stradiņa universitātes Farmācijas promocijas padomes atklātajā sēdē (Rīgā, Dzirciema ielā 16, Hipokrāta auditorijā) Konstantīns Logviss aizstāvēs promocijas darbu Latvijā sastopamo reto slimību un to ārstēšanai izmantojamo orfānmedikamentu farmakoepidemioloģiski ekonomisks pētījums.

Retās jeb orfānās slimības ir dažādas izcelsmes dzīvību apdraudošas vai hroniski novājinošas patoloģijas. Lielākā daļa no tām ir ģenētiskās slimības, bet pārējās grupas ir reti sastopami ļaundabīgo audzēju veidi, iedzimtas malformācijas, kā arī autoimūnās, toksiskās un infekciju slimības. Retās slimības ir noteiktas par prioritāru jomu Eiropas Kopienas rīcībai sabiedrības veselības sistēmā, tomēr reto slimību pacientiem pieejamie veselības aprūpes pakalpojumi ievērojami atšķiras starp dažādām ES dalībvalstīm.

Pētījuma mērķis bija noskaidrot situāciju reto slimību jomā Latvijā, izvērtēt orfānzāļu ietekmi uz valsts budžetu un salīdzināt iegūtos rezultātus ar datiem no citām Eiropas valstīm. Darbā tika izmantoti šādi informācijas avoti: Nacionālie plāni reto slimību jomā, EUCERD ziņojumi, Orphanet dati, Latvijas un ES normatīvie akti, publiski pieejamie dati no valsts un ES iestādēm un reģistriem (ZVA, NVD, EMA, Eiropas Kopienas zāļu reģistrs un ES klīnisko pētījumu reģistrs), kā arī tiešā komunikācija ar zāļu ražotājiem un vairumtirgotājiem. Orfānzāļu ietekme uz valsts budžetu tika analizēta no NVD pozīcijas un tika aprēķināta periodam no 2010. gada sākuma līdz 2014. gada beigām. Rezultātu salīdzināšanai ar citām Eiropas valstīm tika veikts literatūras pārskats.

Divu nacionālo plānu izstrāde un apstiprināšana (2013.–2015. un 2017.–2020. gadam) ir nozīmīgs solis, lai uzlabotu situāciju reto slimību jomā Latvijā. Tomēr valstī vēl nav oficiāli atzītu reto slimību ekspertīzes centru, kā arī nav vienota reto slimību pacientu reģistra. ES klīnisko pētījumu reģistrā tika identificēts 51 Latvijā veikts intervencionāls (iejaukšanās) klīniskais pētījums reto slimību jomā. Tie visi bija daudzcentru starptautiskie pētījumi, turklāt tika konstatēts, ka reto slimību klīniskie pētījumi atšķiras no klīniskajiem pētījumiem biežāk sastopamajām slimībām. Būtiskas atšķirības tika novērotas pētījumu randomizācijā (nejaušības nodrošināšana), maskēšanā, iesaistīto pacientu skaitā un aktīvās kontroles izmantošanā, bet pētījumu ilgumā un kopējās dzīvildzes (kā primārā mērķparametra) izmantošanā ievērojamas atšķirības netika konstatētas.

Salīdzinājumā ar citām Eiropas valstīm Latvijā orfānzālēm ir ļoti maza ietekme uz valsts budžetu. Orfānzāļu izmaksas bija robežās no 2,065 līdz 3,065 miljoniem eiro gadā, veidojot attiecīgi 0,84 % no kopējā farmaceitiskā tirgus un 2,14 % no kopējā zāļu kompensācijas budžeta. Kopējās izmaksas piecu gadu laikā bija 12,467 miljoni eiro. Gandrīz 90 % no kopējām orfānzāļu izmaksām bija saistītas ar trim indikācijām: Ph+ CML, MPS II un PAH. Lielākā daļa no ES apstiprinātajām zālēm reti sastopamo slimību ārstēšanai nav pieejamas Latvijā. Turklāt pacientiem bieži vien nav piekļuves iespējas valstī pieejamajām orfānzālēm, jo šo zāļu kompensācijas apjoms nav pietiekams.